大會當日，中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康先生在線上為大會致辭，廣東省藥學會副理事長兼秘書長鄭志華先生、學術部王勇主任，罕見病專委會主任委員孫競教授、顧問劉麗主任、陳孝教授以及全體副主任委員與來自我省知名三甲醫(yī)院罕見病方面的臨床專家、藥學專家、相關醫(yī)藥生產(chǎn)經(jīng)營企業(yè)代表、媒體代表齊聚一堂，共襄盛舉。大會還邀請了河北醫(yī)科大學第二醫(yī)院張松筠教授、貴州醫(yī)科大學附屬醫(yī)院金皎教授到場交流罕見病工作經(jīng)驗，為全省關注罕見病群體的專業(yè)人士帶來一場學術盛宴。

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鄭志華副理事長兼秘書長為第一屆罕見病呼吸學組組長、廣州醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院教授劉杰頒發(fā)聘書

順勢而為促“三醫(yī)聯(lián)動”，打通罕見病患者用藥最后一公里

2021年9月，《中國罕見病定義研究報告2021》發(fā)布，重新將“新生兒發(fā)病率小于萬分之一、患病率小于萬分之一、患病人數(shù)小于14萬”的疾病定義為罕見病。中國罕見病聯(lián)盟正在牽頭制定國家《第二批罕見病目錄》，為罕見病防治事業(yè)的發(fā)展提供指導。

李林康理事長在視頻致辭中表示，近年來，我國非常關注罕見病群體，相關部門出臺一系列政策促進罕見病診療和藥品引進、供應、保障，2021年更將幾種高值罕見病藥品納入國家醫(yī)保目錄，為患者帶來福音。中國罕見病聯(lián)盟自成立以來，一直致力于對接政府，促進提高我國罕見病診療水平和醫(yī)療保障。目前，中國罕見病聯(lián)盟已實施推出罕見病共建基金、和財政部共建罕見病診療能力提升項目等一系列舉措。特別感謝廣東省藥學會罕見病專委會在孫競教授的帶領下在為罕見病患者做出的諸多貢獻，聯(lián)盟也希望與各界攜手共進，推動罕見病診療與保障向前發(fā)展。

隨著我國對罕見病的關注度持續(xù)提高，不斷有罕見病新藥被引入國內(nèi)，并有不少罕見病用藥已經(jīng)納入醫(yī)療保障體制，罕見病患者的診療保障力度全方位提高。廣東醫(yī)?！半p通道”政策的大力推進落實，減輕了罕見病患者的經(jīng)濟負擔、提高找藥買藥的便捷性、增加了長期用藥安全性，但距離實現(xiàn)罕見病患者“病有所醫(yī)、醫(yī)有所藥、藥有所保”的局面仍有一定差距。會上，廣東省藥學會副理事長兼秘書長鄭志華先生表示，罕見病管理必須診斷研究和藥品保障兩手抓，缺一不可，國家醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展十四五規(guī)劃明確提出，要動態(tài)調整《罕見病目錄》，鼓勵加快罕見病新藥研發(fā)，促進臨床急需的境外上市藥品在國內(nèi)注冊，廣東省藥學會罕見病專委會將發(fā)揮醫(yī)藥融合協(xié)作的優(yōu)勢，持續(xù)為改善罕見病藥品供應狀態(tài)而努力。

廣東省藥學會罕見病專委會主任委員、南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院孫競教授表示，感謝國家大力支持罕見病診療事業(yè)，過去一年好消息不斷：7個罕見病藥品納入國談，門診報銷限額改革，減輕了患者的負擔；罕見病用藥小程序上線，完善了廣東省罕見病藥品保障；疫情期間，罕見病專委會的成員單位廣州醫(yī)藥股份有限公司和廣州醫(yī)藥大藥房積極行動，為封閉區(qū)的患者送去罕見病藥品，解決了藥品最后一公里的難題；經(jīng)廣東省衛(wèi)健委批準，廣東省罕見病診療協(xié)作網(wǎng)成員醫(yī)院擴大到24家，使更多同道加入到罕見病診療事業(yè)中來。期待今年更多利好政策落地，罕見病專委會也一直在關注罕見病藥品保障，今年專委會的重點工作之一就是制定《廣東省罕見病超適應癥用藥目錄》，為臨床提供指導。

大會壓軸環(huán)節(jié)，特別邀請了藥物經(jīng)濟學代表、醫(yī)生代表和藥師代表、流通企業(yè)代表等幾個領域的業(yè)內(nèi)大咖發(fā)表了專業(yè)見解，充分彰顯“三醫(yī)聯(lián)動”對深化罕見病藥物可及性的重要性。廣州醫(yī)藥股份有限公司副總裁、廣州醫(yī)藥大藥房有限公司總經(jīng)理程震女士表示，流通企業(yè)應積極推動“批零聯(lián)動”發(fā)展，和藥品零售企業(yè)聯(lián)手無縫對接醫(yī)療機構，提高罕見病患者用藥可及性；專業(yè)藥房則應擔任好終端的角色，充分發(fā)揮院邊位置的地理優(yōu)勢，進一步提升專業(yè)藥學服務水平，為罕見病患者提供用藥指導、服藥指引和健康咨詢等“一站式”服務。

持續(xù)聚焦罕見病精細化布局，專科建設再拓新局

罕見病病種繁雜，涉及的學科眾多，廣東省藥學會罕見病專委會自成立以來，持續(xù)大力推進?？凭毣ㄔO，在短短一年內(nèi)陸續(xù)成立了罕見病血液學組、罕見病神經(jīng)學組、罕見病內(nèi)分泌遺傳代謝學組三個?？茖W組，值此次罕見病專委會學術年會之際，更重磅成立罕見病呼吸學組，由廣州醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院劉杰教授擔任第一屆呼吸學組組長，副組長由南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院孟瑩教授、廣州呼吸健康研究院唐瀟瀟教授、廣東醫(yī)科大學附屬醫(yī)院吳斌教授、廣東省中醫(yī)院許銀姬教授、廣州醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院喻鵬久教授共同擔任。

鄭志華副理事長表示，廣東省藥學會積極響應國家號召，關注罕見病群體，相繼推進成立了罕見病專家委員會和四個罕見病?？茖W組，響應國家“雙通道”政策，發(fā)布《專業(yè)零售藥店延伸醫(yī)療機構藥物治療管理（MTM）服務規(guī)范專家共識》，進一步提升專業(yè)零售藥店的藥學服務專業(yè)水平和精細化程度。全方位促進罕見病等特殊用藥的供應保障和專業(yè)服務水平，持續(xù)為我省罕見病診療事業(yè)的發(fā)展助力。

孫競教授表示，按照發(fā)病率高，覆蓋病種多的原則，罕見病專委會首批籌備建立四個?？茖W組，可覆蓋86%的國家《第一批罕見病目錄》病種，未來罕見病專委會將繼續(xù)推進專科的精細化管理，籌建新的?？茖W組，同時充分發(fā)揮四個學組的科研、診療帶頭作用，推動我省罕見病工作向前邁進。

會上，首屆罕見病呼吸學組組長劉杰教授針對罕見病呼吸學組工作進行了詳盡的計劃報告。劉杰教授表示，未來呼吸學組將強化罕見病診斷培訓,促進罕見病診療和用藥的規(guī)范化，加強罕見病診治醫(yī)院之間的交流與合作,搭建臨床醫(yī)師和藥師之間學術互動的交流平臺，陸續(xù)在全省開展呼吸罕見病巡講，推進我省呼吸罕見病診療綜合水平的提升；同時促進呼吸罕見病領域臨床專家、基礎研究專家、企業(yè)等的共同參與和科研高效轉化。

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廣東省藥學會第一屆罕見病呼吸學組成員合影

2022年，廣東省藥學會罕見病專委會第二次學術年會延續(xù)了成立之初的理念，提高患者藥物可及性，并在診療水平、藥品供應和支付保障等多個維度上進行了醫(yī)藥協(xié)作資源再度深化和升級。同時繼2021年開拓3個罕見病專科學組之后，在新一年之初成立廣東省藥學會第一屆罕見病呼吸學組打響頭炮，是聚焦罕見病領域精細化布局戰(zhàn)略中意義非凡的一環(huán)。

目前，我國罕見病相關醫(yī)療保障政策和機制仍在升級，專業(yè)診療水平正在不斷規(guī)范化和提升，醫(yī)藥終端企業(yè)的藥品供應和專業(yè)服務水平仍然有待提高。我國罕見病患者“病有所醫(yī)、醫(yī)有所藥、藥有所?！钡牡缆?，仍然道阻且長，需要凝聚多方力量，為打造完善的罕見病診療用藥生態(tài)體系而努力！

廣東省科協(xié)官網(wǎng)發(fā)布：2022罕見病專委會學術年會暨第一屆呼吸學組成立大會召開，http://gdsta.cn/Item/37129.aspx

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